当前临床广泛使用的治疗艾滋病方法，称为高活性的抗逆转录病毒疗法（HAART），采用HAART方法，病人必须终生接受治疗，来持续控制艾滋病毒的活性。最近有一项有趣的临床报道，说的是一个“柏林患者”的神奇故事。该病人是一个白血病患者，同时也是艾滋病患者。在治疗白血病过程中，这个患者接受了骨髓移植。先不论骨髓移植对原发白血病的疗效如何，移植后该患者原有的艾滋病首先治愈了。为弄清楚艾滋病治愈的原因，研究人员对该患者做了进一步的检查，发现患者移植的骨髓是来自一个干细胞有CCR5基因突变的骨髓供者。CCR5基因叫做趋化因子受体5基因,CCR5基因产物是一类细胞膜的跨膜蛋白，具有辅助受体的作用，主要分布在淋巴细胞等免疫细胞膜上，参与免疫功能的调节等。艾滋病毒进入人体细胞时需要这个辅助受体存在，如果这个辅助受体基因突变，突变基因指导产生的辅助受体就不能行使其功能，艾滋病毒也就不能借助这个辅助受体进入和感染患者体内的T细胞。该患者经骨髓移植造血重建后，体内血细胞都换成了骨髓供者的细胞类型，也就是CCR5基因突变的血细胞，因此艾滋病毒不再能够进入和感染患者的T细胞，研究人员认为这就是患者艾滋病治愈的原因。然而实际情况下，找到一个有CCR5基因突变的骨髓捐赠者，又能与一个艾滋病患者的免疫类型相配合，是十分困难的事情。
有的科学家想到了能否人为的，有目的性的使干细胞CCR5基因发生突变，就可能防止艾滋病毒进入细胞和防止病毒回来造成感染的可能性。这的确是一个有趣的想法。科学家们利用一小部分艾滋病毒患者需要接受骨髓移植的机会，将不同的治疗基因转移进入病人的造血干细胞，对这些干细胞进行了改造。骨髓移植后发现，这些治疗性基因可以在病人血液中表达长达两年以上。这说明可以将治疗性基因导入别人的干细胞中，干细胞移植后，携带治疗基因的细胞可以在移植受者体内停留多年。这是一项重要的发现。虽然目前这些治疗基因植入的干细胞数量太低，可能达不到特别有效的治疗效果，但它提供了重要证据，就是，通过干细胞移植途径进行的基因治疗，具有对艾滋病提供长期治疗的可能性。
如果采用另一个聪明的转换方式，是有可能达到上述目地的。例如设法去改变患者自己的细胞，使得他自己细胞的CCR5基因发生突变。依现代分子生物学技术，这应该是做得到的。如果病人得了艾滋病相关淋巴瘤，并且确实需要做骨髓移植治疗。在临床试验治疗的情况下，取得患者骨髓中自己的造血干细胞，在大剂量化疗摧毁体内恶性肿瘤细胞后，将自己的干细胞重新输回体内。这就是自体骨髓移植的过程。而在自体细胞重新注入之前，可以将三个治疗基因一并转移进入自体干细胞，其中也包括了CCR5突变基因，这就使这些干细胞对艾滋病毒的感染产生了抗拒作用。转入三个基因的想法，主要是为了防止爱滋病毒针对这些基因中的某一基因产生适应性变异，而使该基因介导的抗爱滋病毒作用失效。而三个基因相结合的作用，可能会更大限度的使艾滋病毒很难逃脱被抗拒进入和感染细胞的命运。已有的研究除了证明这些基因可以长期表达外，并没有发现任何对患者不利影响的证据。下一步的工作是要确定，需要多少造血干细胞接受基因修饰，才能真正击退艾滋病毒。目前，还不清楚所需要干细胞的数量是多少。因为，确定所需细胞数量也是件棘手的工作。很可能是因人而异。也没有动物实验的数据可以借鉴。目前，研究人员正在努力通过使用小鼠模型和灵长类动物来获得相关资料。如果幸运和得当的话，成功的基因治疗最终可能替代需要终生维持的HAART抗艾滋病毒疗法。
用基因修饰的方法改造艾滋病患者的造血干细胞，可能会成为一种一次性清除这些难治性病毒的有效疗法。用基因工程的方法植入或改变人体细胞某个基因后，这种改变了基因的细胞，有可能在以后的长时间或终生始终保持改变后的特性。这在治疗上就有了重要的意义。正是由于这种可以长期保持改变了基因的细胞生物学状态的特点，基因治疗被列为治疗艾滋病所考虑使用的新方法之一。
