一顆藥是如何到你嘴裡的

一顆藥是如何到你嘴裡的

上篇說過，一種新藥的研發要耗費巨額的投資，投入的時間，人力不是一個孤立的團隊或公司而能完成的。它是集聚了全國各地，甚至全球各國科學家的研究成果精匯而成。然而新藥的研發是個高成本，低效率的任務。以二零一零年的估算，一種新藥從研發到上市要十二年，耗資十八億美元。所以品牌藥價格的昂貴也不是沒有道理的。本叟混跡此行多年，儘量用通俗語言來描述一下新藥出爐的大概過程。

同現在有目的有目標的藥物研發不同，由於科學技術的有限性，早期的藥物的發現多少帶有一些盲目性，或者說是粗糙的，一些藥物是被偶然發現而加以重視，最著名的，也是在藥學上非常重要的是青霉素的發現。或是在一些已知能夠緩解愈合病症的傳統藥方中分離起作用的活性成分。這些方法現在看來很被動，往往在大的病症或流行性病症襲來，就難抵擋了。

科技的進步使現代研發藥物更有針對性，研發的前期是選擇目標（drug target），也就是說針對某種病症來作科研題目，然後具體到藥物的靶標包括各種受體分子，建立生物模型（biological model），這個階段的研究積累了大量的實驗數據來進行下一步的研究，篩選方略（screening and design）就是從浩瀚的分子庫中篩選出對該病症有反應的分子，也就是先導化合物（leading compound）或稱新化學實體（NCE new chemical entity）。這也是一個巨大的工程，大海撈針一樣從成千上萬的分子庫中最終發現NCE，進一步優化篩選，選出最後的候選藥物（candidate）。這裡幾句話說出來的幾個步驟其實是研發一種新藥物最主要和費時的程序。

經過了動物模型實驗，進行安全性評估後，上報FDA，申請新藥研發（investigation new application），獲準後開始分三期包括病人及健康人的臨床試驗。第一期志願者50至100人，時間約一年，主要測試藥物的安全性，劑量，以及觀察藥物在體內的吸收，分佈，代謝和持續時間。第二期100至500人，時間約兩年，主要評估藥物的療效。第三期需要1000至3000人，大約持續三年左右，通過對患者及對照的追蹤觀測來確定藥物的療效及欲預後。

三期的臨床試驗通過後，再向FDA進行新藥申請（new drug application），上報所有科研數據，又FDA找來專家來進行嚴格的評估，像打官司一樣，被告（新藥研發者）要回答原告（FDA及專家們）一系列刁鑽嚴酷的詢問，有時還要遵循FDA的要求再做一些補充的實驗，這個過程一般至少要六個月，有時長達兩年。

獲得了FDA的批准，藥廠就可以批量生產新藥，投入市場。經過醫生的處方，新藥就可以到你的嘴巴裡了。不過且慢，你也許還是藥廠的白老鼠，因為藥廠在新藥上市後還要繼續向FDA提交階段性的應用報告，用來評估藥物的長期療效，也許FDA還會要求藥廠作進一步試驗，第四期臨床，不過這種情況不是很普遍。

東雲子