美国食品药物管理局（FDA）批准澳洲制药公司CSL Behring的B型血友病一次性基因疗法用药“Hemgenix”，患者只需接受一次药液注射，毋需再接受常规性治疗，但单剂的费用达天价350万美元，成为现时全球最昂贵的药物。The FDA on Tuesday approved Hemgenix, a new drug to treat hemophilia. Manufacturer CSL Behring set the price at $3.5 million per treatment, making it the most expensive drug in the world. https://t.co/wmNrIvzOxX
— CNN (@CNN) November 24, 2022
血友病是罕见遗传性疾病，因缺乏凝血因子而导致血液无法正常凝结，一旦体内出血会危及性命和健康。B型血友病是血友病的一种，由凝血因子IX缺失所致。据报这款“天价”新药Hemgenix可把缺失凝血因子基因输送到肝脏中，借此制造凝血因子IX，依据关键研究结果，只需施药一次，就能把一年内预期发生的出血事件减少54%，高达94%患者可免于耗时、昂贵的因子IX注射。
Hemgenix是至今第一个、唯一针对成人B型血友病的一次性基因疗法药物，虽然每剂价格高达350万美元，但公司的声明指可为B型血友病病人减轻经济负担，因为如果常规注射因子IX，累积的支出更大。
