Biogen 和 Eisai两家公司刚刚（9/27/2022）联合宣布了一项重磅消息， Eisai公司治疗阿尔茨海默病试验药物Lecanemab在一项III期临床试验中， 将病人的认知能力下降的速度减缓了 27%，达到了密切跟踪研究的主要试验目标，该药物最早可能在一月份获得FDA的批准。
这是一项令人振奋的消息。在阿尔茨海默病的药物研发中，“我容易吗”? 当然是不容易的，过去二十年来，许多公司花了成百上千亿美元来研发， 都止于失败，多数公司最后都不得不宣布终止研发， 令人十分惋惜。不久前，淀粉样蛋白假说的一篇早期论文还爆出作假的消息。唯一得到FDA批准的药物Aduhelm （Aducanumab）也是像大学录取一样，作为少数族裔被照顾录取的， 为此作者曾质疑过FDA， 因为Aduhelm这个药物在临床试验中对病人认知没有帮助， 只是降低大脑中的Beta淀粉样蛋白的数量， 副作用还不少，所以很多保险公司不支持给病用这个药。
然而，Lecanemab这一阳性结果对数百万阿尔茨海默氏症患者来说是个好消息，也是百健Biogen 和卫材 Eisai的一大胜利。
这项研究大约有 1,800 名早期阿尔茨海默氏病患者参与， 结果发现Lecanemab 的表现优于安慰剂。此外，该治疗还表明药物能够减少大脑中的有毒淀粉样斑块和减缓患者在其他三个记忆和功能测量参数方面的衰退等次要目标。
当然，该药不是没有副作用的，约 21% 接受 Lecanemab 治疗的患者在 PET 扫描中可见到有脑水肿，这是与同类药物相似的常见的副作用。不过，这些患者中只有不到 3% 有脑水肿引起的临床症状。
这项名为 CLARITY-AD 的研究是迄今为止规模最大的一项研究，旨在测试长期争论的理论，即通过清除淀粉样蛋白的有毒脑斑块可能减缓记忆丧失的速度或延缓痴呆症的发作来减缓阿尔茨海默氏症发展的速度。
Lecanemab 是第一个在大型 3 期临床试验中证实有临床效果的，作用于所谓的淀粉样蛋白假说的同类治疗药物。
FDA 已经在考虑对 Lecanemab 进行有条件的批准，并承诺在 1 月 6 日之前根据一项小型研究的初步证据做出决定，该研究显示该药物对患者大脑中淀粉样蛋白的影响。卫材现在计划将 CLARITY-AD 研究的更明确结果补充添加到其申请中，旨在争取明年夏季获得FDA的完全批准。
CLARITY-AD研究使用了一种称为“临床痴呆评分框总和”或 CDR-SB 的指标。该指标测量六个认知领域，包括记忆、解决问题和个人护理，并产生从 0 到 18 的分数，数字越高表示痴呆越严重。
在为期 18 个月的试验中，接受 Lecanemab 的患者比接受安慰剂的患者在测试中的表现要好 0.45 分，这一结果达到了统计学上的显著意义，这意味着它不太可能是随机的结果， 更可能是药物的疗效。
Lecanemab 给药方式是以每月两次静脉输注。在 CLARITY-AD 研究的 1,800 名参与者中，大约 25% 是西裔和非裔美国人，使其成为参与阿尔茨海默氏症临床试验的更多样化的人群之一。
尽管药物的效果不是非常的好，但确实是首次显示有临床效果的改变病理的生物药物。
