著名的例子是”bubble baby “或者叫SCID (Severe combined immune deficiency).
这是由单基因突变导致ADA(一种酶)缺乏而使白细胞生产减少而无法抵抗感染。
死亡率极高。
现在用干细胞技术,取病人骨髓里的干细胞,体外reprogram ,使之带有能产生ADA酶的基因,再将被reprogram 的细胞注射回病人体内。目前还比较成功。
基因治疗还是能造福人类的。
不过:这跟贺教授的对胚胎正常基因裁剪是二码事。
著名的例子是”bubble baby “或者叫SCID (Severe combined immune deficiency).
这是由单基因突变导致ADA(一种酶)缺乏而使白细胞生产减少而无法抵抗感染。
死亡率极高。
现在用干细胞技术,取病人骨髓里的干细胞,体外reprogram ,使之带有能产生ADA酶的基因,再将被reprogram 的细胞注射回病人体内。目前还比较成功。
基因治疗还是能造福人类的。
不过:这跟贺教授的对胚胎正常基因裁剪是二码事。