审批阿尔茨海默药Aduhelm 国会调查批FDA大量违规

在29日公布的一份国会调查指，食药局（FDA）审批阿尔茨海默药物Aduhelm的程序，存在大量的违规行为，尽管这种药物的药效存在很大的不确定性，但仍为批准其投放市场扫除障碍。报告同时严厉批评生产Aduhelm的药厂渤健（Biogen），指为这种药设定一年5.6万元的收费高得不合理，只是要将药厂的利益最大化。

综合《华尔街日报》及《纽约时报》报道，这个调查是由众议院以民主党为首的两个委员会，监管和改革委员会及能源和商务委员，在FDA批准阿尔茨海默药物Aduhelm后，展开了为期18个月的调查，并得出以上结论。

调查发现，在整个审批过程中，FDA 和渤健的会议、电话或实质性电子邮件数量不寻常的多，一年中至少有115次。调查还发现，FDA和渤健在为FDA的外部顾问小组准备的文件上密切合作，合作程度如此密切，以至于渤健提交的文件中，至少有一段是由 FDA 官员撰写。。

国会的调查发现，FDA没有正确记录与渤健的许多互动，FDA曾多次与渤健会面，分析一项失败的临床试验和另一项似乎略有成功的试验的数据，帮助建议该公司是否应该寻求批准。

以上种种，显示FDA的作用不是审批，而是似乎参与了推动获得批准的程序。

调查还指，FDA的内部调查发现，领导 Aduhelm 评估的机构官员没有足够重视该机构自己审议小组的不同意见，该小组表示没有足够的证据表明 Aduhelm 有效。在表达了这些保留意见之后，那些小组成员被排除在某些审议之外，并且几乎没有通知他们准备关键的文件。

报告指，FDA在2021年4月告诉渤健，该机构现在正在考虑“加速批准” Aduhelm。“加速批准”意味着，如果除了有关药物，治疗严重疾病几乎没有其他选择，并且如果药物的生物学机制被认为有合理的可能对患者有帮助，则允许批准该款具有不确定益处的药物。而批评人士认为，Aduhelm的药效存在很大的不确定性。

报告指，FDA的做法引发对该机构在审批药物的有关规定存在缺陷的严重关注。

调查报告还严厉批评药厂渤健将这种药的一年药费定为5.6万元的定价高得离谱，指渤健此举是为了给人以一种创造历史的重磅炸弹的印象，将Aduhelm确立为有史以来其中一种最顶级的上市药物，同时将药厂的利益最大化，却罔顾患者和医疗保险的负担。