科学的冒进-中国科学家首次修饰人胚胎的基因组

人类的胚胎。

一种源于细菌免疫系统的CRISPR/Cas9技术，在美国华裔第二代麻省理工教授张锋的有力推动下已经能够修饰原核，真核甚至人类细胞的基因组，人类定向修改遗传病或癌症的基因密码已经逐步从梦想迈向现实。该技术的重要贡献者包括两位女科学家，她们当时分别工作于伯克利加州大学（Jennifer Doudna，前耶鲁教授）和瑞典的Umea大学（Emmanuelle Charpentier，现在德国汉诺威)。该技术影响之深远无疑将会使该领域的先驱们获得诺贝尔奖，我们希望张锋也能够包括在内。

因为该技术的有效性会涉及到很多伦理学上的问题，它即可用于治疗癌症或遗传性疾病，也有可能使你变得更漂亮或更聪明。但是该技术并沒有成熟到精确修饰基因组的程度，所以盲从也会给人的基因组带来灾难性后果。药品和其他治疗手段从实验室发展到能够应用到人体的临床试验，在美国有着非常严格的法规，但是在发展中国家就没有保证了。

当年NIH考虑禁止重组DNA技术的时候，年轻的David Baltimore（巴尔的摩）和Paul Berg曾经极力为重组DNA辩护，最终形成了NIH对重组DNA的使用准则，从而消除了大众的顾虑。在旧金山湾区创立的人类第一家生物技术公司Genentech，标志着现代生物技术的来临。不知是否老了，从改变世界变成了欣赏世界，这位曾经担任过加州理工学院院长的巴尔的摩最近参与了在《科学》杂志发表的声明，对CRISPR/Cas9这项革命性技术的广泛应用的安全性表达了他们的担心。巴尔的摩是我们这个时代最为杰出的生物学家之一，曾长期担任麻省理工教授并曾短期当过洛克菲勒大学校长，他因发现逆转录酶而获诺贝尔奖。

美国一流科学家前不久对CRISPR/Cas9技术的担忧在中国得到了证实，最近广东中山大学的学者首次将CRISPR/Cas9的技术应用到修饰人的胚胎，改变了可以遗传给后代的germline (生殖细胞群)。CRISPR/Cas9虽然为强有力的改变基因组并且发展迅猛的技术，但是它的准确性尝有待提高。应用该技术在不能传代的体细胞上治疗疾病可以大胆尝试，但是涉及生殖种系的细胞则需格外慎重。

中山大学的研究人员（Junjiu Huang主导的）虽然用的不能存活的人胚胎，但是这是做人胚胎的第一步，专门选择修饰地中海贫血的基因更说明这个研究的目标是为了今后上临床。作者也承认他们应用的技术也触及到数个他们不想改变的人胚胎的基因组的位点。也就是说，他们原来想修正造成地中海贫血的基因，但是他们的基因操作也改变了人胚胎的其他基因位点。但是我们必须明白的是，因为发生在生殖细胞里面，这些被改变的基因组将会代代相传的。这会造成非常可怕的潜在性的后果，任何有良知的学者都应该警觉和呼吁。盲目应用人的胚胎做实验，只有中国这种缺乏管理机制的国家才敢随便上马。

应用还不成熟的技术直接涉及人的胚胎，并且可以永久改变生殖细胞而携带可能带来危险的遗传突变给后代，这个险冒得太大了，国内的同行要深思啊！在西方早已证实无害的转基因食品，一些人利用国内对有毒食物的恐惧而操纵成一场群众运动般的闹剧。这个改变人的种系遗传物质的操作胚胎的冒进，它潜在的影响或危险比转基因食品可能带来的问题是几何级数的差别。

风头正健的华裔生物学家麻省理工教授张锋。张锋三十出头就因他的杰出贡献近几年全球闻名。出生在中国大陆，成长于美国中西部的爱荷华州，张锋高中就因优秀的科研成就获得拥有小诺贝尔之称的英特尔奖的全美第三名，然后进入竞争激烈的RSI夏令营并在麻省理工从事研究。张锋在哈佛读完本科后在斯坦福大学取得博士学位。

 

伯克利加州大学教授Jennifer Doudna，她因家庭原因从耶鲁转到伯克利。

 

现在德国汉诺威的Emmanuelle Charpentier，但是原创工作发生在瑞典Umea大学。

前加州理工院长巴尔的摩和他的华裔太太黃诗厚。