随着制药行业的迅速发展，产生了多种药物形式（Modalities），可分为以下几大类：
小分子药物（化学药物）：这些药物是化学合成的，由于尺寸小，很容易进入细胞，使其能够有效地靶向细胞内位点。它们是最传统的药物形式，也是目前种类最多的药物。小分子药物通常是单一的有效成分，也有由数个有效成分组成的复方制剂。
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中草药可以归类为小分子药物，不过其有效成分众多而复杂。中药现代化其中的一个方向是应用现代科学技术和方法对中药中的化学成分进行鉴定和分析，明确其有效成分以及化学结构和含量。例如青蒿素及其衍生物二氢青蒿素的开发，成为治疗疟疾的关键成分。屠呦呦领导团队在研究中参考传统中医药文献的记录，发现了青蒿（也称为甜艾草）中含有高效抗疟疾成分。青蒿素是从植物青蒿中提取的，当青蒿素与疟疾寄生虫中富含铁的血红素接触时，它会产生自由基，攻击并结合寄生虫的蛋白质，有效杀死它。这一发现后来被开发成为有效的疟疾治疗药物，极大地改善了全球疟疾的治疗效果。屠呦呦因其在青蒿素研究方面的贡献被授予2015年诺贝尔生理学或医学奖。
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放射性药物是一类特殊的小分子药物：用于治疗或诊断疾病（例如癌症）的放射性化合物利用辐射杀死肿瘤细胞。
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肽：氨基酸的短链，是蛋白质的组成部分，肽药物大多被归类为小分子药物。
大分子药物：这些是大而复杂的分子，比如蛋白药物和核酸药物。蛋白药物包括抗体、疫苗、血液成分、生长因子、和重组治疗蛋白等种类，通常由活细胞产生或者从血液和其他体液中提取纯化，一些分子量较大肽药物(例如胰岛素)也归类为蛋白药物。核酸的药物包括基于 DNA 或 RNA 的疗法，例如反义寡核苷酸、小干扰 RNA (siRNA) 和 mRNA 疫苗，它们用于调节基因表达或针对遗传性疾病。
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20世纪70年代重组DNA技术的出现为生产大分子药物提供了可能。胰岛素成为了第一个通过基因工程技术在大肠杆菌中生产的大分子药物，于1982年获得FDA批准上市。
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随后是单克隆抗体技术极大地推动了抗体药物的研发和使用：1986年，第一个单克隆抗体药物Muromonab（Orthoclone OKT3）获FDA批准，用于预防肾移植排斥反应。2021 年 4 月，随着PD1 阻断剂 dostarlimab 的批准，FDA批准上市抗体药物达到了100个。2023年全球抗体药物市场规模达到2328亿美元，其中比较复杂的ADC药物和双抗药物的市场规模也分别达到了104亿美元和88亿美元并显现了迅速放量增长的势头。
细胞疗法：涉及移植人体细胞以替换或修复受损的组织和/或细胞。例子包括用于癌症的干细胞疗法、TIL细胞疗法、和 CAR-T 细胞疗法。
基因疗法：涉及改变人细胞内的遗传物质来治疗或预防疾病。基因疗法可以通过多种机制发挥作用，例如用健康的拷贝替换致病基因、灭活致病基因或引入新的或修饰的基因。
再生医学产品：包括再生或替换受损细胞、组织或器官的产品。此类别包括某些类型的干细胞和组织工程产品。
