癌症是基因病，但不一定是遗传病。
癌症是细胞基因突变而造成细胞分化生长异成，发生变异的是细胞遗传物质；但癌基因不一定遗传，因为发生突变的是某一种体细胞，而非所有细胞；如果生殖细胞没有变异，那么传给子代的遗传物质并没有癌基因。
那么所谓家族史或者高危人群又如何解释？细胞分化生长的调控是一个极其复杂的过程，涉及多种因子，并有严格的监管和修复系统。一般情况下，癌症的形成是多个环节出了问题。如果一个家族或者特定人群，涉及某个环节的基因（比如说，编码ＤＮＡ修复酶或者细胞信号传递系统的表面受体）已经有了问题（基因突变造成功能或者活性改变），那么随机突变造成癌变的几率就增加了。
举例说，如果一个癌症形成需要四种因素，如果某人或家族已经具备了两种因素，那么癌变的几率就比正常高了很多。当然，这只是统计概率，具体到个人，则与本人生活环境，生活习惯有关。
基因治疗只是以变异的遗传物质为靶，（其它治疗是以变异的蛋白或者细胞为靶），只要是变异的基因可以确定就可以使用，可以用以遗传病，也可以用于非遗传病，包括癌症。
