创新药的研究开发是一件投资大、周期长、风险高的事情。数据显示，美国研发一款新药平均研发成本是5-20亿美元，最高甚至可达50亿美元，平均周期超过10年。在中国，一款创新药，平均研发时间是12年-15年，平均资金投入是15亿-20亿元人民币。
一般来说，新药研究开发到上市会需要经过多个阶段。作为工程篇的首文，这里简要介绍一下各个阶段，以后会展开加入更多的内容。
1. 药物发现和临床前实验
1a 药物发现（2-10年不等）：这一步是寻找有潜力治疗特定疾病的新化合物。以小分子化合物药为例，包括药物靶点的确认、化合物的合成、活性化合物的筛选、主要药效研究、体内、体外试验等步骤。
1b 临床前实验： 这一步是持续的动物实验（3-6年不等）
包括药理学研究（药效学、药动学）、毒理学研究（急毒、长毒、致癌、致突变、生殖毒性）
1c 临床试验申请（IND）：准备IND材料、递交IND、药品评价和研究中心（CDER）初步审查、安全性审查、作出答复。
2 临床试验：人体试验（3-7年）。人体试验共分三期：
Ⅰ期临床 20-100例，正常人或病人，主要进行安全性评价。
Ⅱ期临床 100-300例，病人，主要进行有效性评价 。
Ⅲ期临床 300-5000例，病人，扩大样本量，进一步评价。
传统意义上，新药的临床研究分为I/II/III期，后来 II 期又分成 IIa 和 IIb（很大程度上是因为肿瘤药物研究），接着出现了 0 期研究的概念（很大程度上也是因为肿瘤药物的研发）。然后又有人提出，0/I 期为早期临床研究，IIa 为中期临床研究，IIb 和 III 期为晚期临床研究。
0 期
目的是在满足一定的统计学要求的前提下，在有限的样本量（通常不超过20）、有限的时间内（每个患者的治疗期常不超过数周），初步判断一个研究药物是否有效、某个剂量是否有效，是否应继续开发下去，附带看一下某些疗效判断方法是否可行。
从目的角度，0 期研究也是初步判断药物的效果，类似 II 期（尤其是IIa），所以 0 期的设计，类似 IIa 的单臂研究，但是由于样本量小、又要满足一定的统计学要求，所以也有其特点，设计起来其实可能更为复杂。
I 期
I 期通常摸索剂量（dose finding, dose-ranging），药代（PK）和药动（PD），样本量也不大（一般不超过20，或者20左右）。尤其是PD，通常会使用交叉研究，因为交叉研究有其特点，适合此类设计目的。
II 期
II 期是初步判断疗效的和安全性的（其实安全性贯穿研发始终），所以一般称为safety & activity研究（SA研究）。有多种做法，根据不同的临床疾病环境，以及既往数据等，可以采取单臂，平行对照的RCT 等，终点一般选择surrogate，而不是 clinical outcome。如果分 IIa 和 IIb，则 IIa 往往是单臂，样本量一般不会过百；IIb 则往往是平行 RCT。
III 期
III 期是严格的验证药物效果的验证性临床研究。很多会议上介绍临床研究，往往以此类研究为模版进行介绍，在假设检验的框架下进行介绍。
3 新药上市审批（NDA）
3a 初次上市审批的流程包括：准备NDA材料、提出NDA、初步审查、正式接受、实质审评，再到材料评审和现场检查，最后得到审评结果。
3b 上市后研究和上市后再审批
上市后研究为临床监测期：IV期临床，受试者要大于2000例，同时要进行社会性考察。上市后再审批（一般上市后4-10年）：重新审核NDA中的有效性和安全性。
3c 适应症的扩展: 经过相关研究和试验，发现该药物对其他疾病也具有疗效，然后向监管机构申请批准将适应症（治疗范围）扩大至新的疾病。
新药研发，特别是first in class，失败的风险极大，可以说是一将功成万骨枯。大多数项目胎死腹中，无法进入临床阶段。此后又有90%的新药会折戟在临床阶段，就算完成临床研究还要面临严格的审核.
