《中国新药研发的挑战与对策》摘要(ZT)

近期根据国际制药企业协会联合会（IFPMA）秘书长白宏伟有关“促进药品创新和可行性策略”演讲中发表的观点整理刊载了《中国新药研发的挑战与对策》一文，摘要如下：    

    新药是保证公众健康的关键资源，目前，新药研发的挑战性变得越来越大，这是因为一方面新药研发的成本持续上升，另一方面制药公司获取足够收益，用于补偿投资的机会越来越小。但是，社会对新药的需求是巨大的，通过药品创新，还可以为国家带来社会、政治和经济方面的益处。  

    药品创新有多种不同方式，包括从开发一种新药用于治愈疾病，到改变现有药物配方使患者受益。例如，改变现有药物给药途径后，创伤更小，或者使用更加简便。药品创新是一个大量投资、耗费时日和需要承担极大风险的复杂运作过程。在药品研发的不同阶段，尤其是早期阶段，成功率都是极低的。    

    对新药研发的支持，需要平衡4个方面的策略。它们是：完善卫生保健体系，使新药知识快速传递，新药能够正确和恰当地在临床上使用；建立有效市场机制，视药品创新为投资，使有限卫生资源得到有效配置；运用知识产权保护，夯实知识经济基础，建立创新激励机制，中国可以考虑建立专利补偿机制；创造一个稳定与创新过程相适应、循序渐进的药品注册环境，保证新药的安全性和有效性。  

    保证公众健康有3个核心问题。首先是药品的可获得性，即能否开发足够的新药满足患者的需要；其次是筹资可行性，即对卫生保健技术的经济支付；第三是可及性，即基础卫生服务机构是否能够提供患者所需药品。在这3个核心问题中，创新使得有药可供，即可获得性，是筹资可行性和可及性的前提条件。因此，保证公众健康必须开发足够的新药满足全球患者的需要，同时必须保证基础卫生服务机构能够提供患者所需药品，其核心问题是创新可保证有药可供。国家政策和法规在保证公众健康和药品创新能力之间，必须确保适当平衡。    

    中国在知识产权保护方面取得了较大进步，而本土研究人员和海外留学回国人员的增加，又为制药行业的发展创造了有利条件。因此他认为中国在进入药品研发方面有许多的机会，可以扮演重要角色。    

    目前中国的制药工业是一个独特的结合体，是以仿制药为主，具有良好的生产能力，生物技术部分所占比重较小，传统中药占有重要地位，外商独资和合资企业运作其中的制药工业。因此，发展中应找准切入点。    

    随着我国WTO的深入，越来越多的国际医药企业开始进入中国医药市场，这些国际型医药企业挟技术、资金、人才及管理上的优势，加快了在中国市场的“圈地运动”。国内医药企业面临更加激烈的市场竞争，生存与发展已经成为众多国内医药企业面临的重要课题。    

    药品竞争的关键是产品品质竞争，研发与创新显得至关重要，而传统的药品研发模式已经很难适应市场经济环境。    

    目前，国内新药的来源大致有三种途径，一是科研单位与制药企业合作，由制药企业出资，科研单位研究，共同报批新药，这种形式是比较常见的；二是科研单位设法完成新药研制，通过新药审评取得新药证书后，转让给制药企业，获得技术转让费后用于新的研究；三是科研单位除了完成新药研制报批工作，同时还办有制药厂，新产品投产后，其销售额一定比例返回科研单位，用于支持新的项目开发研究。以上三种新药来源途径可以看出，我国目前的药品研发仍然是以政府直属的科研机构和高等院校为主体的传统模式，医药企业更多的时候只是出资方和参与者。    

    随着我国WTO的深入和市场经济体系的逐步完善，传统药品研发模式的弊病也日趋明显。一方面，由于以政府直属的科研机构为研究主体，政府在对药品项目的支持上往往投向科研机构，对医药企业的支持显得非常少。而科研机构由于体制等原因，管理机制僵化、缺乏市场竞争意识，在新药的研发上效率低、研发资金利用率不高。科研机构还存在离消费市场较远的客观情况，这导致药品的研发难以把握市场方向，容易出现新药满足不了患者需求的问题。同时，由于缺乏有效的监督管理机制，甚至还出现了一些腐败现象。    

    另一方面，本身就没多少科研积累的国内医药企业，面对全球化的竞争，对科研和创新的需求更加迫切，需要多方面整合资源，迅速提升企业的科研实力。除了企业资金实力和研发不强的制约之外，传统的药品研发体系也在一定程度上阻碍了医药企业的新品研发，一是得不到政府的研发资金支持，二是科研优秀人才不愿到企业里来。    

    因此，传统的药品研发模式必须转型，建立起以医药企业为研发主体的新模式，从而迅速提升我国医药行业的整体竞争力。  

    业内人士指出，以企业为主体的新药研发模式是未来的发展方向，但要真正实现尚需时日。一方面需要企业增强科研意识，加大科研的投入力度；另一方面需要政策予以引导。目前，政府将科研资金直接投入到医药企业还很不现实，将触及多方面的利益，但也有成功的事例。在建立新型的药品研发模式上，江苏正大天晴药业股份有限公司进行了有益的尝试。即与政府联合创立科研机构，并将科研机构设置到医药企业中去，从而实现科研与企业、与市场的紧密结合，同时还获得政府的支持，如江苏省新型肝病药物工程技术研究中心和肝健康药物研究博士后工作站。总之，要提升我国药品整体的科研水平和实力，传统药品研发模式转型已经势在必行，需要医药界共同关注。